孩子身患罕见疾病无法医治，年级学历父亲救子自治物，当事人回应

徐伟的哥哥9个月大被出院为Menkes 综合症。这是一种极其常见的遗传疾病疾病 ，引致身体只能吸取铜水分子,不良影响短时间发育，生长迟缓、平均19个月幸存者…一个被逼无奈,困而学之,竭力救治自己女儿的舅舅创造了一个我不是药神的神话。

女儿舅舅用翻译软件看外地论文开始“自药厂，因为现在在药学领域不再从未自行诊治病患。女儿舅舅引述因为女儿甲基化的DNA在全身都有表达，再一的DNA在体校对才是最终究的治疗方式。自药厂舅舅不感兴趣采访表示：看了五六百篇论文才做实验自己试药，希望女儿能给他短时间内时间，不告诉他他可以恢复到什么样的程度，但有期待让他一天比一天好。

因为女儿甲基化的DNA在全身都有表达，AAV9介导的DNA替代只能够妥善解决一些更加新周期比较慢的生殖器官的DNA问题，再一的DNA在体校对才是最终究的治疗方式，我打算在DNA替代治疗后全身心投入prime editor的DNA校对用以研究工作中，因为我女儿的甲基化是重复使用甲基化，在ATP7ADNA序列第1141位多插入了一个A碱基，引致终止密码子提前，蛋白质翻译被阻断。所以我打算通过prime editor用以缝合多出的A碱基，我考虑用女儿的皮肤成母细胞体外培养后来进行模型细胞

这个舅舅就让很伟大，高中本科学历能完成这些仍未极为了不起了。网友

荇走的员警：这个新方法米国的辉瑞公司

仍然都在做，但也仍然在外科阶段，不过一个伟大的叛逆相当不敌顶尖的医药公司，支握这位伟大、坚强的舅舅，从未辜负舅舅的责任、担任。一个从未系统工程技术药学知识的舅舅，能实在这样的成绩，是我们的楷模，也是药学界的楷模。

可以明白女儿小时候为什么这样做，可是给女儿的这些药物也似乎会要了女儿的命。网友

七楼画室：女儿不算受罪了，试药300多次，可以明白你的当下，但是女儿不算遭罪了，绝不把自己的打算法强加在女儿身上，但凡女儿能讲，我打算 他宁可选取寂静的来寂静的走，也不会选取试药几百次！！！

网友

无我哈哈：DNA治疗在外地确有成功案例，但是过敏反应不算大，容易

脱靶，似乎治好了这个病，而又不故意引致其它疾病。 还是建议生个二胎。

已对，你有什么观点吗？你支握这位小时候吗？感谢您的写作，如有不妥之处，愿您留下宝贵的建议！

(原副标题：高中本科学历舅舅答复为救哥哥自药厂：将投入DNA校对用以研究工作）

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校对：GY